La
Terapia génica es utilizada para el tratamiento de enfermedades genéticas y va
en avance para la cura de enfermedades raras.
Ataca
directamente la enfermedad llegando a la célula dañada y reemplazándola por un
gen nuevo. Existen muchas técnicas para que sea llevada a cabo; es cierto,
resulta ser difícil reemplazar por un nuevo gen, que llegue a la célula
indicada y probar los efectos que realiza en los órganos.
- Estrategia Ex vivo: Consiste en extraer las células que debemos reparar de un paciente, repararlas en el laboratorio y volverlas a reimplantar en el organismo del individuo en cuestión.
- Estrategia In situ: Consiste en introducir el gen reparadordirectamente en el propio órgano defectuoso del individuo.
- Estrategia In vivo: Consiste en administrar directamente al paciente el gen corrector para que este alcance el punto a tratar.
La terapia génica consiste en
modificar la información genética de las células de un paciente para curar su
enfermedad. “Este tipo de terapia ha conseguido ya curar varias decenas de
niños con algunas enfermedades raras que afectan a su sistema inmune y ofrece
resultados prometedores en el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas o
hepáticas, entre otras” (González, 2017).*
En el
desarrollo de la terapia génica se toman en cuenta algunos factores como lo
son:
Saber cuál es el tejido que recibirá la terapia
Saber si el tejido afectado se puede reparar In
situ
Saber elegir el vector adecuado
Saber la eficacia del gen nuevo y qué respuesta
tendrá el órgano o tejido hospedador, con la entrada del gen modificadoVectores:
Vehículo
que transporta el gen terapéutico para trasportarlo hasta el interior de las
células.
Es reproducible y estable.
Permite la inserción de material genético.
Reconoce y actúa sobre
células específicas.
Puede regular la expresión
del gen terapéutico.
Carece de elementos que induzcan
una respuesta inmune.
Es inocuo o sus posibles efectos
secundarios son mínimos.
Tipos
de vectores:
Vectores virales
4
tipos de virus: retrovirus, adenovirus, virus adenoasociados y herpesvirus.
Vectores no virales
Bombardeo con partículas.
Inyección directa de ADN.
Liposomas catiónicos.
Transferencia de genes mediante receptores.
Aplicaciones de la terapia génica
Vectores retrovirales
ü Tratamiento
de inmunodeficiencia por déficit de ADA.
ü Adrenoleukodistrofia.
Vectores no integrativos (como
adenoasociados)
ü Tratamiento
de la hemofilia tipo B.
ü Hipercolesterolemia.
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*Salcedo, Miriam (2017) Terapia génica una curación en respusta de una vida. El asertivo. http://www.elasertivo.com/vida-y-salud/terapia-genica-una-curacion-en-respuesta-de-una-vida/
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